智能医疗:让绝望的病人重燃希望,让享乐的狂人追求永生

全球资本市场都在争夺生物科技的制高点,但是,一般大众对生物科技的进展却知之甚少。

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编者按,本文来源秦朔朋友圈,作者冀田Timothy,创业邦经授权发布。

郝拉利在《未来简史》里说:“未来的人类可以获得永生,并且将获得永远快乐的权利。”

“钢铁侠”马斯克于7月22日宣布自己创办的神经科学初创企业Neuralink获得关键突破,“脑机接口,4年内落地”,似乎让人类朝永生目标迈进了一步:富含人类智慧的大脑的永生可能是人类永生的本质。

理想丰满,现实骨感。4年不可能完成一项植入大脑的神经介入设备的研发和商业化,它只是医学外行的美好想象罢了。

然而,马斯克的万丈雄心却代表了一种可能,继“智能手机”“智能汽车”颠覆人类生活之后,“智能医疗(Smart Healthcare)”将给人类生活带来颠覆性变革。

让绝望的病人活命

全球70亿人口,至少有5亿人生活在绝症的绝望之中。

中国每天有1万人确诊癌症、1亿心脑血管疾病患者、最少7000万糖尿病患者、2000万老年痴呆……这些病患者数量巨大、难以治愈,让他们活命,是医学界、科学界首先需要解决的难题。

除了规模庞大的“常见病”,还有发病率很低、极难治愈的“罕见病”。世界卫生组织把罕见病定义为发病率在0.65‰-1‰的疾病。由于人口基数比较大,患罕见病的绝对人口数在我国仍是一个不小的数字,据不完全统计,有2000多万人。世界范围接近有7000种罕见病,只有不到5%的罕见病有有效的药物治疗。

例如,脊髓性肌萎缩症(SMA)是造成婴幼儿死亡常见的常染色体隐性遗传病之一,不同人群中的致病基因携带频率在1/40-1/50,新生儿的发病率约为1/10000。新生儿会因为严重肌张力减退及对称性肌无力,无法支撑自己的头部;同时,舌肌和咽肌萎缩,导致患儿会出现喂养和呼吸困难。呼吸衰竭是致命的,患儿通常活不过2岁——徒然的,是还不知道绝望的年幼患者和已然绝望的父母。

2019年5月25日,被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma获美国FDA批准,用于治疗2岁以下SMA患者。这是全球首款治疗SMA的基因疗法,理论上一次给药可实现长期甚至终生有效,是从根本上治疗该病的一次性治疗方案。

事实上,基因疗法在今天得以实现治愈部分疾病,能让绝望的病人获得生机,得益于科学家们长期努力之后,于近期所取得的一系列生物科技技术的奇点突破。

生物科技的奇点突破

物理学上把一个既存在又不存在的点称为“奇点”。引力奇点(Gravitational Singularity)是大爆炸宇宙论所说到的一个“点”,即“大爆炸”的起始点。该理论认为时间和空间是从这一“点”的“大爆炸”后而膨胀形成的。由于理论在奇点处失效,所以不能描述在奇点处会发生什么,也不能想象出是什么东西引发了这一奇点势能平衡的被破坏,从而引发大爆炸。

技术的发展往往呈现类似的“奇点”规律:奇点突破后,商业应用将大爆发,再造一个新的世界。以移动互联网为例,智能手机和4G的基础技术突破,导致了移动互联网时代的来临,催生了微信、支付宝、苹果商店、滴滴、摩拜等新商业应用的大规模爆发。

回顾历史,基因疗法获得突破之前,有着70年的曲折攻坚历史。自1953年DNA双螺旋结构被发现以来,人们就希望通过基因来治疗疾病。基因疗法希望通过将遗传物质导入细胞来补偿或纠正异常的基因,从而实现“釜底抽薪”的根本性疗效。

20世纪90年代,基因疗法开始从概念转化为临床试验。然而,早期临床研究中遇到的严重不良反应,使得整个基因疗法研究陷入停顿。

1999年,18岁的美国男孩杰西因为参加基因治疗临床试验去世。杰西曾和朋友说:“(参加临床试验)最坏的结果,无非是我会死,而这至少能够帮助(患有同样疾病的)孩子们。”

杰西接受试验注射的当晚,就陷入高烧、昏迷和多脏器衰竭,年轻的他没有来得及说什么话便去世了。该事件让基因疗法一度陷入低谷。随后的2003年,伦敦和巴黎5名接受基因治疗的儿童全部患上了白血病。

任何一项医疗科技的突破首先需要解决的是安全性的问题。马斯克植入到大脑内的电极,需要经过严格的安全性试验,材料是否安全、是否引发严重的感染、并发症,长期看会不会引起其他精神疾病?这些未知之谜,需要大量的、全面的、长期临床试验来验证,甚至要付出生命的代价来实现。

但是,曲折的道路不能掩盖生物科技奇点突破正在发生的事实。“蛋白(Protein)、细胞(Cell)、基因(Gene)”是生物技术奇点突破的三个基础领域,三者互相影响,合称为“PCG”。这里面有三个标志性事件。

第一、2015年前后,大名鼎鼎的治癌神药,O药和K药获得美国食品药品监督管理局批准,他们都是PD1抑制剂。PD1是免疫细胞表面的一种受体蛋白,PDL1和PD1的结合,导致T细胞无法识别癌细胞。O药和K药阻断了这种结合,从而使人体T细胞又可以识别和攻击癌细胞,从而用自身免疫力治疗癌症。这是蛋白领域的重大商业化突破。

第二、2017年,CAR-T细胞疗法在全球获得首次批准。该疗法从肿瘤病人血液中分离出单个核细胞,把它们改造成能识别癌细胞的CAR-T细胞,类似于“杀癌战士”,再大量培养这些“战士”,输入到患者体内,让这些细胞有足够的“兵力”能杀灭癌细胞。这是在细胞治疗领域的重大商业化突破。

第三、随着基因编辑技术的成熟,2019年前文提到的治疗SMA的多个基因编辑药物获批,以基因改造为基础的诱导多能干细胞、溶瘤病毒等技术的逐渐商业化,代表了基因层面的重大突破。这是在基因领域的标志性事件。

蛋白、细胞、基因领域的三大里程碑事件,将催生出大批类似的药物和疗法,逐步攻克人类难以攻克的疾病。当科技进入可以直接改造蛋白、细胞和基因的水平之后,医疗将进入智能医疗时代。

智能医疗指应用智能技术、生物科技,从人工智能、信息化、专业化层面升级医疗服务;从智能化、移动化、无创化、高端化层面创新医疗器械;并最终从蛋白、细胞、基因层面对重大疾病进行精准诊断和治疗,从根本上改变人体健康水平的技术与模式。

中医是最古老的医疗技术,能有“诊脉”的洞见,已经是数千年前的最高科技。当时除了“望闻问切”之外,没有其他技术可以深入人体内部,探究病因。西医采用了自16世纪以来的科学,使诊断进入人体内部,采用了各种化学、物理学的最新科学。而现在,生物科技进入了蛋白、基因、细胞的生命最底层。

智能医疗不限于生物科技。比如,红极一时的医疗人工智能,其实是大数据分析技术在医疗诊断上的应用;最先进的放疗治疗癌症设备是质子治疗设备,是物流学方法在医疗的应用;马斯克的脑机接口需要非常精确而敏感的材料学、信号处理科学的支撑。如此诸多现今技术的应用,把人指向了神奇时代。永生,似乎已经不全然是梦想了。

解救病人 or 满足狂人

目前,智能医疗最大的问题是价格昂贵。治癌神药O药在2018年终于在中国获批销售,全年的治疗费用超过30万元人民币。在中国获批之前,从中国香港和国外带药的费用一年超过50万。国产PD1获批后,全年治疗费用降低到15万左右,仍然非常贵。

CAR-T在美国批准的价格是47.5万美元,治疗SMA的基因疗法Zolgensma在美国的价格达到了惊人的212.5万美元。您没看错,200万美元,史上最贵。

很多人不理解为什么价格这么高。治病救人,价格这么高,不是明摆着让老百姓看不起病吗?药企太贪婪了。

从客观的角度讲,药企需要用高定价来收回前期巨额的研发投入。一款新药研发成功需要将近10年的时间,数亿美元的投入。这还不算,1个成功药品的背后是10个失败的药品垫背。

以老年痴呆症为例,2002年以来,制药企业先后投入2000多亿美元用于该病的新药研发。非常不幸的是,在200多项临床研究中,成功上市的药物仅有1个,研发失败率高达99.6%,2000亿研发投入全部打了水漂。

从降低社会经济负担的角度,药品的定价也参考了现有社会成本。全球最大药企诺华公司的管理层为其药品的定价进行辩护,称一次性治疗的成本虽然高,但是他们的疗法比起每年达数十万美元的长期治疗来讲,还是更省钱。一个病人长达十几年的治疗,所带来的不仅是直接的医疗费用,还包括巨大的社会成本和心理成本负担。

穷人说有钱就是幸福,忙者说能闲就是幸福,行乞者说有饭就是幸福,病者说能活就是幸福。

当我们健康的时候,不会想到有那么多绝望的病人只是渴望活着。从社会福利的角度,在已经前景在望的智能医疗时代,应首先满足一般普通患者的看病需求,而非一味追求高端过度医疗,甚至是马斯克这样狂人追求的脑际接口、长生不老。

但是,智能医疗的本意并没有错。政府和公益组织推动创新的力量毕竟有限,商业利益是推动社会进步的巨大力量。此外,新生事物的价格随时间下降,是必然的规律,完善的社会保障体系和商业保险,有可能解决大部分的患者负担。

不管是解救病人,还是满足狂人,智能医疗都值得社会投入重金去继续攻坚。商业机构更应该义无反顾地布局智能医疗。因为,它带来的是希望,它打开了一扇窗户,终将让我们的生活变得更美好。

资本助力

根据最新公布的数据,2019年上半年,全球医疗领域730个项目获得融资,融资额超200亿美元,创历史新高。资本寒冬中,一支独秀。国内2019年上半年A轮和A轮前融资106例,这些早期项目大部分是生物医药领域。

截至2019年7月7日,科创板已经申报企业122家,其中生物医药企业占比24%,是新一代信息技术之外的第二大行业。在首批科创板上市的企业中,有四家是医疗相关行业,首日平均涨幅达到136%。

香港交易所市场主管姚嘉仁7月8日在港表示,自2018年港交所推出生物科技板块以来,香港已成为全球第二大生物科技集资中心,未来将持续促进生物科技投资生态圈系统发展。

在美国,生物科技指数(BTK)近10年涨幅高达430%,远超过标准普尔指数的涨幅。事实上,在美国,生物科技和互联网是风险投资回报最高的投资领域。

可以看到,全球资本市场都在争夺生物科技的制高点。但是,一般大众对生物科技的进展却知之甚少。在家人身患重疾的时候,更多的是无助和无奈。

我们从小学习计算机,都是电脑专家,知道给电脑杀毒,却不知道我们身体的免疫系统如何杀毒。疾病,是每个人的宿命,人是生物的人、化学的人。不管治病救人,还是长生不老,生物科技引领的智能医疗,注定是一场比互联网影响更深、更广的变革。

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来源:秦朔朋友圈
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